उद्योग समाचार

संस्थागत निवेशकों और बायोटेक रणनीति टीमों के बीच अब जो ढांचा आकार ले रहा है, वह यह तर्क देता है कि उद्योग जिस तरह से नवोन्मेषी दवाओं का मूल्यांकन करता है, वह मौलिक रूप से गलत है - और इसका समाधान अधिक विज्ञान नहीं, बल्कि एक बेहतर रूपरेखा है।समस्या जानी-पहचानी है। दवा अनुसंधान अक्सर तीन बातों से प्रभावित होता है: बड़ी संख्या में मरीज़, वैश्विक स्तर पर संभावित बाज़ार (TAM) का बड़ा अनुमान, और एक ऐसी कार्यप्रणाली जो उस समय प्रचलन में हो। ये तीनों बातें एक साथ सच हो सकती हैं, और फिर भी कोई दवा व्यावसायिक रूप से असफल हो सकती है।वास्तव में मूल्य निर्धारित करने वाले कारक अधिक संकीर्ण और कठिन हैं: कितने रोगियों का निदान किया जा सकता है, उनमें से कितने उपचार तक पहुँचते हैं, कितनों को भुगतान मिलता है, और वे कितने समय तक उपचार पर रहते हैं - और महत्वपूर्ण रूप से, उत्पाद के अंततः लॉन्च होने के दिन तक वह देखभाल के मानक के मुकाबले कितना अंतर बरकरार रखता है।इस फ्रेमवर्क में वैश्विक स्तर पर नवोन्मेषी दवा अनुसंधान को दस स्तरों में संचालित करने का प्रस्ताव है: कुल बाजार आकार और रोग संरचना से लेकर तंत्र, वाणिज्यिक मॉडल, जीवनचक्र, प्रतिस्पर्धा, भुगतान, भूगोल, पाइपलाइन और भविष्य के मानक उपचार तक। अंत में, प्रत्येक स्तर को पाँच समान चरों में परिवर्तित किया जाना चाहिए: रोगी-समय, प्रति इकाई शुद्ध राजस्व, सफलता की संभावना, नकदी प्रवाह और पूंजी की लागत। यही रूपांतरण बिखरे हुए ज्ञान को एक पुन: प्रयोज्य निर्णय प्रणाली में बदल देता है। पहला चरण: क्या बाज़ार की कहानी सच भी है? शुरुआत जानबूझकर उबाऊ रखी गई है। किसी दवा के अच्छे होने या न होने के बारे में पूछने से पहले, यह पूछें कि वह किस बड़े बाज़ार में बिकती है।इसका अर्थ है आधारभूत स्तर स्थापित करना: दुनिया प्रतिवर्ष प्रिस्क्रिप्शन दवाओं पर कितना खर्च करती है, और यह खर्च ऑन्कोलॉजी, ऑटोइम्यून, मेटाबोलिक, कार्डियोवैस्कुलर, न्यूरोसाइंस, संक्रामक रोग, टीके, नेत्र विज्ञान, दुर्लभ रोग, श्वसन, हेमेटोलॉजी और नेफ्रोलॉजी में कैसे विभाजित होता है।उस आधारभूत मानक के संदर्भ में ही विशेषणों का अर्थ निकलता है। क्या 10 अरब डॉलर का उत्पाद असाधारण है या मात्र सम्मानजनक? 5 अरब डॉलर का मूल्य किस स्थान पर आता है? क्या 30 अरब डॉलर की श्रेणी बड़ी है या छोटी? और वैश्विक स्तर पर हर दवा के मूल्यांकन में संयुक्त राज्य अमेरिका - एक अकेला देश - इतना अधिक महत्व क्यों रखता है?थेरेपी-एरिया मैप प्रत्येक क्षेत्र पर समान छह प्रश्न लागू करता है: वैश्विक बाजार का आकार, रोगियों की संख्या, थेरेपी की वार्षिक लागत, शीर्ष दस उत्पाद, विकास दर और अगले पांच से दस वर्षों में संभावित विकास। इससे प्राप्त होने वाला वर्गीकरण "तेजी से बढ़ते" या "मंद" जैसे वर्गीकरणों से कहीं अधिक उपयोगी है: बड़ा बाजार और कम विकास दर; छोटा बाजार और उच्च विकास दर; और वे अपेक्षाकृत दुर्लभ क्षेत्र जो वास्तव में विस्तार कर रहे हैं। दूसरा स्तर: रोग अर्थशास्त्र — समान विज्ञान का अर्थ समान मूल्य क्यों नहीं है जैविक रूप से समान दिखने वाली दो बीमारियों का व्यावसायिक मूल्य बिल्कुल अलग हो सकता है। इनमें अंतर संरचनात्मक कारकों के कारण होता है: प्रसार, शुरुआत की उम्र, जीवित रहने की दर, क्या यह स्थिति दीर्घकालिक है, क्या इसका इलाज जीवन भर चलता है, क्या इसका कोई स्पष्ट बायोमार्कर मौजूद है, इसका निदान कितनी आसानी से हो सकता है, क्या भुगतानकर्ता इसके लिए भुगतान करने को तैयार हैं, और इसका इलाज न करने की आर्थिक लागत।यही वह पहलू है जो उद्योग की पहेलियों को सुलझाता है। मोटापा अभूतपूर्व पैमाने पर उत्पादों का समर्थन क्यों कर सकता है? फेफड़ों का कैंसर अरबों डॉलर की दवाएं क्यों पैदा करता है? अग्नाशय का कैंसर, अपनी बेहतरीन प्रभावकारिता के बावजूद, वैश्विक स्तर पर बड़ी सफलता हासिल करने में क्यों संघर्ष करता है? कम संख्या में रोगियों वाली एटीटीआर एमाइलॉयडोसिस भी अरबों डॉलर के कारोबार को क्यों बनाए रखती है? और अल्जाइमर रोग, जिसमें रोगियों की संख्या बहुत अधिक है, चिकित्सा जगत में सबसे कठिन व्यावसायिक प्रस्तावों में से एक क्यों बना हुआ है? तीसरा स्तर: जीवनचक्र — असली कमाई इस बात में है कि आप वक्र पर किस स्थान पर हैं। किसी दवा का शून्य से लेकर चरम बिक्री और पेटेंट की समाप्ति तक का अध्ययन करना, दवा निवेश में सबसे अधिक लाभ देने वाले अभ्यासों में से एक है। संदर्भ समूह सर्वविदित है — कीट्रूडा, ह्यूमिरा, ओज़ेम्पिक, डुपिक्सेंट, टैग्रिसो, एलिक़्विस — और प्रश्न भी समान हैं: पहले तीन वर्षों में क्या हुआ; संकेत कैसे विस्तारित हुए; दिशा-निर्देश कब बदले; भुगतानकर्ता कवरेज कैसे प्राप्त हुआ; भौगोलिक विस्तार कितनी तेज़ी से हुआ; उत्पाद श्रृंखला के विस्तार से क्या लाभ हुआ; पेटेंट की स्थिति कितनी मज़बूत साबित हुई; बायोसिमिलर या जेनेरिक दवाएँ कैसे बाज़ार में आईं; और विशिष्टता समाप्त होने के बाद बिक्री में कितनी तेज़ी से गिरावट आई।सीधी सी बात यह है कि किसी दवा के अच्छे होने का ज्ञान होना लाभदायक कौशल नहीं है। लाभदायक कौशल यह जानना है कि वह वर्तमान में अपने जीवनचक्र के किस चरण में है। चौथा चरण: संकेत विस्तार — बड़ी दवा कंपनियां अपने रोगी आधार का विस्तार कर रही हैं वृद्धि शायद ही कभी मूल संकेत के मात्र बढ़ने से होती है। यह विस्तार की एक क्रमिक प्रक्रिया से होती है: बाद की उपचार पद्धति से पहले की उपचार पद्धति तक, उन्नत उपचार से सहायक उपचार तक, एकल ट्यूमर से बहु ट्यूमर तक, एकल रोग से बहु रोग तक, वयस्क से बाल चिकित्सा तक, जलसेक से मौखिक उपचार तक, अस्पताल से घर तक।कीट्रूडा, डुपिक्सेंट, स्काईरिज़ी, जार्डियंस, एनहर्टू और विवगार्ट पर किए गए अध्ययनों से पता चलता है कि एक ही नियम पर केंद्रित पैटर्न यह है: वास्तव में एक बड़ी दवा, सार रूप में, रोगियों का एक ऐसा समूह है जो लगातार बड़ा होता जाता है। पांचवीं परत: तंत्र और उसकी व्यावसायिक सीमा तंत्रों का विश्लेषण भी इसी तरह किया जा सकता है। PD-1/PD-L1, GLP-1, IL-23, IL-17, TNF, JAK, SGLT2, BTK, CDK4/6, EGFR, FcRn, C5, TTR, VEGF, ADCs — इनमें से प्रत्येक का मूल्यांकन जैविक स्थिति, वर्तमान अग्रणी उत्पाद, मान्य संकेत, संभावित भविष्य के संकेत, प्रतिस्पर्धा की तीव्रता, अगली पीढ़ी के उत्तराधिकारी, लक्षित क्षमता और क्या यह क्षेत्र पहले से ही प्रतिस्पर्धी हो चुका है, के आधार पर किया जा सकता है। छठा स्तर: मूल्य-गुणन-रोगी मैट्रिक्स उपचार की वार्षिक लागत को रोगियों की संख्या के आधार पर प्लॉट करने पर बाजार चार परिचित वर्गों में विभाजित हो जाता है: उच्च रक्तचाप और मधुमेह जैसी बीमारियों में कम कीमत पर रोगियों की बड़ी संख्या; जीएलपी-1 और इम्यूनोलॉजी जैसी बीमारियों में मध्यम से उच्च कीमत पर रोगियों की बड़ी संख्या; दुर्लभ बीमारियों जैसी बीमारियों में उच्च कीमत पर रोगियों की छोटी संख्या; और जीन थेरेपी जैसी बीमारियों में अत्यधिक उच्च कीमत पर रोगियों की बहुत छोटी संख्या।उपचार की अवधि को तीसरे आयाम के रूप में जोड़ने पर, यह चार्ट उस प्रश्न का उत्तर देना शुरू कर देता है जिसे निवेशक अक्सर गलत समझते हैं: उच्च वैज्ञानिक मूल्य वाली चिकित्सा का व्यावसायिक मूल्य सीमित क्यों हो सकता है? सातवीं परत: भुगतानकर्ता निर्णय लेते हैं, न कि दवा लिखने वाले। वैश्विक स्तर पर नवाचारी दवाओं के बाजार के अधिकांश हिस्से के लिए, व्यावसायीकरण न तो निर्माता द्वारा और न ही चिकित्सक द्वारा, बल्कि भुगतानकर्ता द्वारा निर्धारित किया जाता है।अमेरिकी मेडिकेयर और वाणिज्यिक बीमा, यूरोपीय एचटीए निकायों, यूके के एनआईसीई, जर्मनी के एएमएनओजी, जापान की मूल्य निर्धारण प्रणाली और चीन की राष्ट्रीय प्रतिपूर्ति वार्ता की तुलना करने पर साक्ष्यों का एक सुसंगत क्रम सामने आता है। समग्र उत्तरजीविता, अस्पताल में भर्ती होने की अवधि में कमी, जीवन की गुणवत्ता के अनुसार समायोजित वर्ष, वजन में कमी, रोग की प्रगति के बिना उत्तरजीविता और समग्र प्रतिक्रिया दर परस्पर परिवर्तनीय नहीं हैं - और भुगतानकर्ता इनका मूल्य निर्धारण बहुत अलग-अलग तरीके से करते हैं। आठवीं परत: अमेरिका आज भी वैश्विक चैंपियनों का ताज क्यों पहनाता है? कई दवाएं वैश्विक स्तर पर बड़ी आबादी को लक्षित करती हैं, फिर भी कुछ ही दवाएं अमेरिका में सफल हुए बिना सुपरहिट बन पाती हैं। इसके पीछे के निर्णायक कारक हैं सूची मूल्य बनाम शुद्ध मूल्य, फार्मेसी लाभ प्रबंधक, मेडिकेयर, मेडिकेड, 340B कार्यक्रम, छूट और मुद्रास्फीति न्यूनीकरण अधिनियम के तहत मूल्य वार्ता।यह तुलना शिक्षाप्रद है: चीन में 10 अरब आरएमबी का उत्पाद बिकना एक वास्तविक उपलब्धि है। वहीं, अमेरिका में वही उत्पाद शायद मध्यम आकार का ही हो।अमेरिका, चीन, जापान, जर्मनी, फ्रांस, ब्रिटेन, इटली और स्पेन में बाजार के आकार, नई दवाओं को अपनाने की गति, मूल्य निर्धारण, प्रतिपूर्ति, अस्पताल तक पहुंच, रोगी की भुगतान क्षमता और स्थानीय प्रतिस्पर्धा के आधार पर किए गए तुलनात्मक बाजार संरचना अध्ययन से यह स्पष्ट होता है कि कैसे एक ही अणु अलग-अलग हाथों में बहुत अलग-अलग नकदी प्रवाह उत्पन्न करता है। नौवीं परत: लॉन्च वक्र को पढ़ना लॉन्च की गति वह परत है जिस पर सबसे अधिक प्रत्यक्ष रूप से व्यापार किया जा सकता है। पहले वर्ष में 100 मिलियन डॉलर, 500 मिलियन डॉलर या 2 बिलियन डॉलर का परिणाम प्रत्येक का एक विशिष्ट अर्थ होता है, और उन संदर्भ बिंदुओं को पहले से ही निर्धारित करना ही वह चीज है जो किसी पर्यवेक्षक को किसी दवा के पहले छह महीनों में 500 मिलियन डॉलर का परिणाम देखने और तुरंत यह निर्णय लेने में सक्षम बनाती है कि यह धीमी, सामान्य या विस्फोटक वृद्धि है। सामान्य भाजक सभी दस स्तरों पर, अनुशासन एक ही है: प्रत्येक गुणात्मक तर्क को रोगी-समय, इकाई शुद्ध राजस्व, संभावना, नकदी प्रवाह और पूंजी की लागत में परिवर्तित करना।यह कमी इस क्षेत्र में होने वाली सबसे आम विश्लेषणात्मक विफलता से भी बचाती है - किसी दवा का मूल्यांकन उसके लॉन्च के दिन लागू होने वाले मानक के बजाय आज के मानक उपचार के आधार पर करना।